Osteogenesis Imperfecta: op weg naar effectieve behandeling

Dankzij de onmisbare steun van de stichting ‘horstingstuit foundation’ zal het OI team van Amsterdam UMC zich blijven inspannen om een effectieve behandeling te ontwikkelen voor de brozebottenziekte Osteogenesis Imperfecta. Er bestaan milde en ernstige vormen van deze ziekte, waarvoor verschillende passende therapieën worden ontwikkeld. Het onderzoeksteam is er reeds in geslaagd een celtype te maken waarin het genetische defect dat de ziekte veroorzaakt kan worden verwijderd. De komende jaren wordt het vermogen van de genetisch aangepaste cellen en farmacologische stofjes om botweefsel te regenereren intensief getest in verschillende modellen. Dit brengt de voorgestelde therapie een stap dichter bij de patiënt. Tegelijkertijd blijft het team werken aan de validatie van de farmacologische therapie die gericht is op collageendefecten in botweefsel. Het team voorziet dat deze therapeutische strategieën zullen voldoen aan de dringende behoefte aan een effectieve behandeling voor Osteogenesis Imperfecta-patiënten.